Terapia gênica corrige doença sangüínea rara

Pesquisadores alemães relataram que através de terapia genética (ou terapia gênica) eles conseguiram corrigir o mau funcionamento do gene responsável pela Síndrome de Wiscott-Aldrich , uma doença considerada rara, mas devastadora para crianças porque causa hemorragias prolongada por pequenas saliências ou arranhões. Esse distúrbio deixa as crianças vulneráveis ​​a certos tipos de câncer e infecções perigosas, publica o portal de notícias. Notícias do Dia da Saúde.

O experimento foi considerado bem sucedido, porque as células implantadas foram capazes de aumentar o número de plaquetas e melhorar algumas células do sistema imunológico.

Entretanto, uma das 10 crianças que participaram do estudo desenvolveu um quadro agudo Leucemia de células T , como resultado da inserção de um gene saudável por meio de um vetor viral (um vírus modificado que funciona como veículo para introduzir material genético no núcleo de outra célula).

O estudo mostra um avanço potencial no terapia genética com células-tronco em um distúrbio genético, disse o especialista e diretor do Centro de Excelência para Envelhecimento e Reparação Cerebral na Universidade do Sul da Flórida, Paul Sanberg para Notícias do Dia da Saúde, embora ele reconhecesse que é necessário encontrar vetores mais eficientes e seguros

As crianças que desenvolvem a síndrome de Wiskott-Aldrich nascem com defeito genético herdado no Cromossomo X , que afeta o número e tamanho de plaquetas e os torna mais suscetíveis a sangrar facilmente e sofrer infecções

O tratamento mais utilizado para essa síndrome é a transplante de medula espinhal , o de trabalhar, pode curar o paciente, embora seja um procedimento perigoso devido à rejeição que o corpo pode gerar e às infecções que surgem mais tarde.


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