Fibrose cística pode ter nova medicação

• Abril 29, 2024

Pessoas com fibrose cística podem ter esperança graças a novo medicamento que provou melhorar drasticamente o função pulmonar daqueles que sofrem.

A pílula é a primeira droga que ataca a causa do problema e não os sintomas dessa doença hereditária; No entanto, apenas 5% das pessoas que sofrem da doença têm mutação necessário para o medicamento funcionar. Um segundo medicamento está sendo investigado para que, com a combinação dos dois, eles possam corrigir a doença de forma mais eficaz.

Peter Mueller , diretor científico da Vertex Pharmaceuticals em Cambridge, Massachusetts, e sua equipe, testaram o medicação VX-770 e um placebo para um grupo de 161 pessoas com fibrose cística durante um ano.

Os resultados mostraram que a maioria dos participantes recuperou até 60% da função pulmonar regular. Aqueles que receberam VX-770 eles tiveram uma melhora de cerca de 20% em sua função pulmonar em comparação com aqueles que receberam um placebo.

"Os resultados superaram nossas expectativas", disse Mueller após divulgar a descoberta.

A fibrose cística é um doença genética , apresentado com mais frequência em crianças, que ataca todo o corpo, causando progressivamente deficiência e possivelmente a morte. Afeta os pulmões, sistema digestivo, glândulas sudoríparas e outras áreas.

A causa do fibrose cística é devido a um defeito em um proteína das células pulmonares, chamado regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR, por suas siglas em inglês). A droga VX-770 ataca e corrige os danos causados ​​por essa proteína.

O Proteínas CFTR formar canais na superfície da membrana do pulmões e outras células que carregam íons cloreto fora e dentro da célula. Quando eles falham, os pulmões começam a se encher de muco , dificultando a respiração e, para os pacientes mais vulneráveis, infecções.

O VX-770 corrige o defeito e "abre os canais", diz Stuart Elborn , da Queen's University, na Inglaterra, e investigador principal do teste.

A Vertex anunciou que espera que em 2 ou 3 meses o medicamento seja aprovado pelos Estados Unidos e pela Europa.

Fonte: Fundação de Fibrose Cística, News Scientist e a Associação Mexicana de Fibrose Cística A.C.

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